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首个用于Hunter综合症的药物获准上市 |
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7月24号，FDA批准了由美国Shire Human Genetic Therapies公司研制的用于治疗亨特氏综合症（Hunter syndrome）的药物Elaprase。这是迄今为止首个上市的专门用于此种疾病治疗的药物。
亨特氏综合症主要见于儿童，是一种极为罕见的遗传性疾病。患者表现为智力迟钝、身体机能退化、有攻击性行为和多动症。得了这种疾病的孩子通常身材矮小，面部特征发育粗燥，有严重的运动限制，智力发育有缺陷并伴有严重的肢体或骨头疼痛，一般寿命不会超过10岁。对于这种疾病目前尚无有效的治疗手段。
Elaprase是作为罕用类药物（orphan drug）而得到FDA批准的。根据美国罕用类药物法（The Orphan Drug Act），这类药物主要用于治疗一些发病人数少于20万的罕见类疾病，研制者在药物获得批准后享有7年的排他性市场营销权（exclusive marketing ）。
在对96例病人进行的随机、双盲及安慰剂对照的临床试验中，Elaprase能显著改善病人的行走能力。在经过53周的治疗后，Elaprase治疗组的病人在6分钟类的行走距离较安慰剂组病人要多38码。
Elaprase的主要副作用是过敏反应。这些过敏反应通常比较严重，有时可能危及生命。过敏反应主要表现为呼吸抑制、血压降低及惊厥。其它的一般不良反应有发热、头痛及关节痛等。因为Elaprase的过敏反应比较严重，在使用时对病人的反应一定要加以监测。
（译自FDA网站） |
| honghfk 发表于 2007/1/8 13:38:00 | 阅读全文 | 回复(0) | 引用通告 | 编辑 | 收藏该日志 |
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