3月16日，美国FDA批准了由美国Alexion制药公司研制的、迄今为止临床上唯一一个用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的药物Soliris (eculizumab)。Soliris属于罕见病药物（Orphan Drug），为全新分子实体（New Molecular Entity，NCE）。阵发性睡眠性血红蛋白尿症为一种罕见的血液疾病，常见于成年人。患者主要表现为红细胞发育异常，当这些异常红细胞出现在血液系统时被血液中的补体系统破坏，从而引起溶血性贫血并导致病人尿液颜色变深。依严重程度的不同，病人可出现疼痛、疲劳、衰弱无力、需频繁输血、血凝、以及致命的中风、心脏疾病和肠道疾病等。在Soliris今天被FDA批准以前，没有任何有效的治疗该病的手段。
Soliris的作用机制主要通过抑制血液中补体系统的活性、从而使发育异常的红细胞免遭破坏。在有87例PNH病人参与的持续26周的随机、双盲及安慰剂对照的临床试验以及其它一系列的临床研究中，服用Soliris的病人其血中血红蛋白水平一直保持比较稳定的水平，而且病人需要输血的次数也明显减少。
由于Soliris抑制机体免疫系统功能，从而增加了病人对某些严重感染的易感性。服药病人易出现细菌性脑脊膜炎，因此在使用该药之前，病人均需要接种脑脊膜炎疫苗。
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第一个用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症的药物问世