今年一月份，美国食品、药品监督局（FDA）发表了新的探索性新药研究（Exploratory Investigational New Drug，eIND ）指南，其中最引人注目的就是在该指南中提出了0期新药临床试验的概念。0期新药临床试验指的是在新药研究完成临床前试验、但还未正式进入正式的临床试验之前，FDA容许新药研制者使用微剂量（一般不大于100微克，或小于1%的标准剂量）在少量人群（6人左右）进行药物试验，以收集必要的有关药物安全及药代动力学的试验数据。FDA的这项新举措的目的在于加快新药进入市场的速度。
新药研究往往投资大、耗时间长、风险大。一个新药从最初的化学物筛选到最终上市，一般需要一至二点五亿美元的投资，耗时12到15年的时间。而且新药研究的风险极高，一般说来筛选出来的50个化合物里只有一个能进入临床研究，而4个进入2期临床试验的新药中最终只有1个能得到FDA的批准进入市场。实力雄厚的制药公司有足够的资金可以同时负担起多个IND项目，但对于那些小的、或刚刚进入制药工业的新公司来说所面临的风险实在是太大。此外，对新药研发的监督管理也渐趣严格，这些使得每年FDA新批准的新药数目呈逐渐萎缩的趋势。整个2005年，仅仅20个新药最终得到了FDA的批准。
为减少新药研究开发过程中的风险，使更多的新药能够尽快上市，FDA最终提出了0期新药临床试验的概念。使用微剂量在少数人群进行试验，可以使新药研制者在进入到昂贵的正式临床前，花费少量的资金收集到极有价值的新药在人体的安全性及药代动力学数据，从而指导进一步的临床研究。如果新药在0期临床试验中显示出安全性问题，新药研制者便可及时放弃进一步的临床试验，从而避免不必要的巨额资金投入；而另一方面，由于有了一手的新药在人体的安全性及药代动力学数据，新药研制者可以根据这些数据制定更科学的正式临床试验方案，使得后期的新药临床试验得以顺利进行。
也有一些反对者提出了不同的看法，他们认为，因为使用的剂量过小，0期临床试验所获得的安全性及药代动力学数据并不能真实反映药物在治疗剂量时在人体中的真实情况。这些数据甚至有可能产生误导。0期临床试验的提出并不能真正取得FDA所期望取得的效果。
总而言之，很多分析师认为0期临床实验的提出是FDA下的一个赌注，其具体的效果需要时间和制药工业的实践来检验。
参考文献：
1. Kaylynn Chiarello-Ebner. Phase 0 sets stages for bigger pipelines.
Pharmaceutical Technology; 2006, 30(2): 14.
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Phase0临床试验：FDA的新举措